がん治療は分子標的薬の登場により大きな転換期を迎えた。変革の中心に位置するのが、TGF-β（変形成長因子ベータ）受容体I型キナーゼを強力に阻害するGalunisertib（開発コード・CAS 700874-72-2）である。実験室で示された作用機序がどのように臨床現場へと結びついたのか、その軌跡をたどる。

TGF-βシグナルは腫瘍の増殖・浸潤・免疫回避の各段階で深く関与している。Galunisertibはこの経路の要となるTGF-β受容体Iを選択的にブロックすることで、分子レベルでがん化の連鎖を断ち切る。前臨床モデルでは腫瘍細胞の増殖・遊走の抑制に加え、免疫抑制の解除効果が確認され、これを足掛かりに早期臨床試験へと移行した。

現在までの臨床開発では膵臓がん、肝細胞がん（HCC）、膠芽腫（glioblastoma）、骨髄異形成症候群（MDS）など幅広いがん種を対象に検討が進められている。初期フェーズ試験では安全性と薬物動態が明確化され、併用療法との組み合わせ評価もスタート。末梢血単核球（PBMC）を用いた薬力学モニタリングにより、個別最適化された投与設計の実現に一歩近づいている。

Galunisertibの価値は治療薬としてのみではない。TGF-β経路標的の先行分子としての特性が固まったことで、創薬研究において基礎実験や新薬候補創出のための標準ツールにもなり得ている。高純度なGalunisertib製品を安定供給できるメーカーの存在は、引き続きがん生物学の解明と次世代治療法開発を支えるインフラとなっている。

TGF-β阻害戦略という新たな治療選択肢をもたらすGalunisertib。今後の臨床データ蓄積と合わせ、製造・調達体制の整備が進めば、がん患者に対する更なる個別化医療の実現に貢献するだろう。