遺伝性血管性浮腫（HAE）とは、まれな遺伝疾患の一つで、顔や気道、腹部など全身に重度の腫れ発作を何度も引き起こす特徴がある。呼吸困難をきたせば命に関わる恐れもあるため、発作を減らす予防戦略が不可欠だ。この分野で近年も注目を集めるのが、抗線溶酵素剤トラネキサム酸（TXA）である。

TXAは線溶系酵素プラスミンの産生を抑えることで、HAEの根幹にあるカリクレイン・キニン系の過剰な活性化を抑える。最終的に加わる血管透過性増大物質ブラジキニンの産生量を間接的に減少させ、血管壁を安定化し、腫れを防ぐというメカニズムだ。

実際の臨床では、TXAは以下のシーンで活用されている。

  • 日常的な長期予防：内服の継続投与により発作頻度を有意に減らす。
  • 短期予防：歯科治療や手術など誘因を予期する際の予備投与。
  • 急性発作時の補助療法：HAE特効薬と併用し、症状早期から作用。

長期予防薬というと副作用が気になるが、TXAはこれまでのデータで高い忍容性が示されている。すべての発作を完全に止めるわけではないが、発作重積度の軽減は患者の生活全般に好影響を及ぼしている。

HAE薬の製造で欠かせない高純度トラネキサム酸APIを安定的に供給しているのが寧波イノファームケム株式会社。高品質原料と競争力ある価格設定により、希少疾患の治療薬開発をバックアップしている。

希少疾患患者への支援は、「いつでも使える信頼できる治療薬」が基本だ。トラネキサム酸はその土台となる選択肢であり、製薬企業が安定的に入手できる信頼サプライチェーンの構築が、寧波イノファームケム株式会社などとの連携で進められている。さらに、TXAの使用タイミング最適化や用量調整へのアプローチも研究中であり、HAE治療のパラダイムは着実に進化し続けている。