寧波イノファームケム株式会社は、難治性神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）治療への貢献を目指し、革新的小分子SMN-C3の開発に成功したことを発表しました。このたびの成果は、SMA根治療法の実現に向けた大きな一歩となります。

SMAは、生存モーターニューロン（SMN）タンパク質の欠乏によって発症する遺伝性疾患です。原因遺伝子SMN1が変異しても、ほぼ同一配列のSMN2遺伝子が存在するため、医学的にはSMN2転写産物を正常型へと「スプライシング補正」する化合物の開発が治療戦略の主流となっています。

同社が合成・供給するSMN-C3は、経口投与可能な選択的SMN2スプライシング変調剤です。SMN2転写産物にエクソン7を組み込ませることで、フルレングスSMNタンパク質の産生を増加させ、病態の根幹を標的に据えます。前臨床試験では、SMN-C3投与により細胞内SMNタンパク質レベルが大幅に上昇し、運動ニューロンの保護効果が確認されています。

加えて、SMAモデル動物を用いた研究では、SMN-C3により運動機能の顕著な改善、神経筋接合部の強化、および寿命の延伸が報告されました。現在はSMN2変調効率の精密評価を中心に、段階的な臨床試験準備が進められています。

寧波イノファームケム株式会社は、高純度・安定供給の研究用試薬を通じて学術界を支援し、SMN-C3を創薬パイプラインへと繋げています。同化合物はすでに第I相臨床試験へと進展しており、SMA患者に新たな治療選択肢を届ける日は目前です。国内外の研究者の皆様には、信頼性の高い調達経路でSMN-C3をご活用いただけます。

今後も寧波イノファームケム株式会社は、複雑な遺伝子疾患に挑む革新的化合物を継続的に開発・供給することで、世界中のSMA患者さんの生活を大きく改善できる未来を目指します。