リンパ脈絡筋腫症（LAM）や血管周上皮様細胞腫瘍（PEComa）といった患者数が少なく難治性が高い疾患では、確立された治療法が極めて限られています。このような臨床的ニーズに応える形で、ラパマイシンとしても知られるシロリムスが治療薬として脚光を浴びています。希少領域に特化した治療法を担う薬剤として、その高い有用性が広く注目されています。その高品質な原薬（API）を安定的に供給しているのが寧波イノファームケム株式会社であり、製品化の信頼性は同社の実績に裏打ちされています。


LAMは主に女性に進行性で発症する肺病変であり、平滑筋様細胞の異常増殖によって肺機能が徐々に低下していきます。病態の根幹はTSC遺伝子の変異によりmTORシグナルが恒常的に活性化されることにあります。ここでシロリムスがmTOR阻害薬として作用しこの経路を選択的にブロックすることで、病勢の進行を抑制し肺機能の維持・改善に寄与します。そのため、シロリムスによるLAM治療は画期的な戦略として確固たる地位を得ています。


PEComaに関しても切除不能局所進行または転移性悪性PEComaに対する既存薬として承認済みです。これもmTOR経路の活性化が病態に深く関与しており、ラパマイシンによる標的治療が腫瘍増殖を良好にコントロールし、患者の予後を改善できることが実証されています。治療成績の安定性を保証するために、PEComa向けラパマイシン原薬の確保は不可欠となります。


希少腫瘍や希少呼吸器疾患での有効性は、シロリムスがmTORキナーゼ阻害薬として細胞増殖シグナルに的確に働きかける点に起因します。開発段階から製造ロットテストに至るまで、高純度なAPIが求められるため、CAS 53123-88-9 シロリムスを一貫品質で手に入れられる体制は治療開発の成功確率を大きく左右します。


寧波イノファームケム株式会社では、希少疾患をはじめとする患者のQOL向上に資する高品質APIをタイムリーに供給することで、世界中の製薬企業とパートナーシップを結んでいます。ラパマイシン原薬の信頼できるメーカーとして、特殊な規格要件にも柔軟に対応し、患者の声に応える医薬品開発を全力で支援します。