Elamipretide(SS-31)、神経変性疾患に挑むミトコンドリア標的アプローチ
アルツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病――進行性の神経変性疾患は今日も世界中で患者と家族の生活を大きく蝕んでいます。これらに共通する病態の一つが「ミトコンドリア機能不全」、すなわち細胞内エネルギー工場であるミトコンドリアの故障です。この根本的な障害に着目し、寧波イノファームケム株式会社はミトコンドリアを直接保護する革新的ペプチド「Elamipretide(一般名:SS-31)」の治療戦略的可能性を強調しています。
SS-31は4つのアミノ酸からなる唯一無二のテトラペプチドで、画期的な選択作用で注目を集めています。従来の抗酸化物質が細胞全体に広く作用するのに対し、SS-31はミトコンドリア内膜にのみ集積し、 ATP合成の中心となるカルジオリピンという重要なリン脂質と結合します。この結合によって膜電位が安定し、酸化ストレスを防ぎ、細胞死への悪循環がブロックされます。
特筆すべきは、SS-31が血液脳関門を容易に通過し、脳内のニューロンに直接働きかける点です。認知症モデルでの実験では、炎症や酸化ストレスにさらされた神経細胞を効果的に保護することで、シナプストランスミッターの放出回復や細胞死の抑制が示されています。
機能面ではシナプス可塑性の維持効果が顕著です。脳由来神経栄養因子(BDNF)シグナルを増強し、シナプタクトンタンパク質の発現を高めることで記憶形成に不可欠なシナプスの構造・機能を保持。これはアルツハイマー病へのアプローチに特に重要なメカニズムといえます。
さらに、SS-31はミトコンドリア機能不全に対しても強い修復効果を発揮します。活性酸素種(ROS)を低下させATP生産を持続させることで、エネルギー飢餓に陥ったニューロンを蘇生し、パーキンソン病におけるドーパミン作動性ニューロンの脆弱性を軽減すると期待されています。
寧波イノファームケム株式会社は、高純度・高品質のSS-31ペプチドを研究機関・創薬企業に安定的に供給し、この難治疾患への革新的治療開発に貢献しています。SS-31がもたらす神経保護作用およびミトコンドリア損傷軽減を軸とする創薬シーズは、神経変性疾患の細胞学的要因治療へ向けた大きな突破口となるものです。
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