厚くねばり強い粘液を肺や消化器に蓄積させる遺伝性疾患「膠原性線維症（Cystic Fibrosis、CF）」は長らく対症療法が中心だったが、CFTR分子修正スイッチ「Ivacaftor」の登場で局面が一変した。当該API（原薬物質）の高純度品を安定的に供給する寧波イノファームケム株式会社は、この革新的薬物療法の背後にある「日本にも通用する品質」と「医薬品企業の開発加速力」を支えている。

Ivacaftorが“Gate”を開ける――CFTRポテンシエーターの仕組み

CFの原因は、CFTR遺伝子の変異による蛋白質機能不全。正常なCFTRは膜を通して塩化物イオンと水分をやり取りし、粘液を薄く保つが、変異が起きると分子の「Gate」が開きにくくなり電解質バランスが崩れる。Ivacaftor（商品名Kalydecoなど）はこのGateに直接結合し開放時間を延長。最も有名なG551Dゲーティング変異やF508delプロセッシング変異を持つ患者で、塩化物輸送を回復し、肺機能を改善する。

病状改善の臨床データ

複数の国際共同治験では、Ivacaftor投与により1秒量肺活量（FEV1）が平均10〜15％向上、汗中塩化物濃度の減少、生活の質（QoL）スコアの上昇が確認されている。経口剤であるため小児～成人まで投与しやすく、日常治療に無理なく取り入れられる利点も高く評価されている。製品差し止めを防ぐため、寧波イノファームケム株式会社は国内基準に合わせた精製プロセスと品質管理体制を確立、国内外のジェネリック開発パートナーへ原料を提供し続けている。

単剤から“コンビ”へ――Ivacaftorを軸にした併用療法

Ivacaftor単体で効果が得られる変異は限られるが、それをベースにした多剤併用で可能性は急拡大。lumacaftor／ivacaftor（Orkambi）、tezacaftor／ivacaftor（Symdeko）、さらに三剤併用のelexacaftor／tezacaftor／ivacaftor（Trikafta）は、F508delを含む多数の変異に対応。蛋白質フォールディングを補正するコレクターと、Gate機能を活性化するポテンシエーターIvacaftorの“攻め守り”で、未治療患者層も急速に減らしている。寧波イノファームケム株式会社は高純度Ivacaftorを安定的かつ大量に供給することで、こうした次世代コンビネーション薬の開発と日本市場投入を後押しする。

展望――治癒へ向けた研究と当社の役割

CFTR調節薬は根治薬へと進化を遂げつつある。寧波イノファームケム株式会社は、cGMP基準に準拠した最新設備を用い、API・中間体の品質維持に注力する。変異の種類に縛られない「万能CFTRスイッチ」の追求、遺伝子治療との組み合わせにも着目し、医療機関・ベンチャー企業との連携を強化する。日本での早期承認と安定供給を通じ、もっと多くのCF患者に「息をのむ」未来を届けることが同社の使命である。