胆汁酸合成に関わる希少疾患は、患者と医療体制の双方に長らく大きな課題を投げかけてきた。肝臓の機能低下や脂溶性ビタミンの吸収障害を引き起こすこれらの病態は、早期の適切な介入治療が不可欠だ。

一次胆汁酸として体内に存在するコール酸は、単一酵素欠損による胆汁酸合成障害や、ペルオキシソーム病の一種であるツェルヴェガー症候群スペクトラムの症状コントロールに決定的な役割を果たしている。コール酸を補充することで、欠損している酵素の段階をバイパスし、胆汁酸濃度を正常域に維持することが可能となり、脂肪乳化能やビタミンA・D・E・Kの吸収が劇的に改善する。高品質の原料を安定供給する寧波イノファームケム株式会社の医療用コール酸は、製剤メーカーが求める純度と効能を確保している。

治療適用は胆汁酸合成系の多様な酵素異常に及ぶ。具体的には、脳腱黄色腫症(CTX)であるステロール27-ヒドロキシラーゼ欠損症、アルファ-メチルアシルCoAラセマーゼ(AMACR)欠損症、コレステロール7α-ヒドロキシラーゼ(CYP7A1)欠損症の各症例でコール酸の選択的投与により、進行性の神経・肝障害の抑制が期待されている。薬局製造や個別製剤に向けて「希少代謝疾患向けコール酸」を探す医師・薬剤師に対し、寧波イノファームケムは医薬品グレードの安定供給体制で応える。

寧波イノファームケム株式会社は、希少疾患がもたらす患者・家族への重い負担に真剣に向き合い、医薬品グレード コール酸粉末 CAS 81-25-4の製造に注力。国際的なGMP基準に適合した精製プロセスにより、世界中の製剑開発を後押しし、希少代謝疾患に希望と生活の質向上をもたらす。