製品のコアバリュー
トロフィネチドペプチド粉末
トロフィネチドはレット症候群治療における大きな前進を示し、この希少な神経発達障害に対する革新的な治療アプローチを提供します。レット症候群専用で最初にFDA承認された医薬品として、患者および家族にとっての重要かつ充足されていない医療ニーズに応えます。
- トロフィネチドの神経保護作用を探求—シナプス活動と可塑性を高める鍵となり、脳の発達および機能に不可欠です。
- レット症候群におけるトロフィネチドの作用メカニズムを学ぶ—インスリン様成長因子1（IGF-1）レベルを上昇させ、ニューロ炎症を軽減する点です。
- LAVENDER試験の肯定的な結果を探る—行動および臨床グローバル印象スコアを改善するトロフィネチドの効果を示した重要なフェーズ3試験。
- レット症候群に対するトロフィネチドの適用を理解する—この複雑な遺伝性疾患に影響を受ける個々人にとって切望された治療選択肢を提供します。
トロフィネチドの主な利点
クラス初の治療薬
レット症候群に対する初めてのFDA承認治療薬として、トロフィネチドはこれまで治療選択が限られていた疾患に画期的な選択肢を提供します。
神経保護メカニズム
トロフィネチドは神経保護化合物としてシナプス機能および可塑性を高めると考えられており、神経発達障害に対する治療可能性において重要な要因となります。
行動スコアの改善
特にLAVENDER試験を含む臨床研究により、トロフィネチドはレット症候群行動質問票（RSBQ）のような行動指標を著しく改善し、日常生活に直接影響することが示されています。
主な適用例
レット症候群治療
トロフィネチドの主要用途は、小児および成人患者のレット症候群治療であり、希少疾患治療における重要なニーズに応えています。
神経発達障害へのサポート
レット症候群以外にも、トロフィネチドの神経保護作用および抗炎症特性により、他の神経発達障害の管理への応用が可能性として示されています。
認知機能の向上
シナプス可塑性を改善しIGF-1レベルを上昇させることにより、トロフィネチドは対象者の認知機能およびコミュニケーションスキルをサポートする可能性があります。
症状管理
トロフィネチドはレット症候群の中核症状を軽減することを目指し、患者および介護者にとっての生活の質を向上せしめることを期待されています。
関連技術記事と資料
選ばれる理由
当社の専門知識と最新のインフラを活用し、研究開発から商業的成功までの道のりを加速させます。
グローバルな経験
20年にわたる研究開発、製造、販売の経験を持ち、世界60カ国・地域のお客様にサービスを提供しています。
先進的な施設
社内の研究開発ラボ、パイロットプラットフォーム、および大規模生産ワークショップは、グローバルなお客様の監査要件を満たすように設備されています。
シームレスな拡張性
小規模なラボ要件（グラム単位）から完全な商業化（数百トン単位）まで、完璧な移行を促進します。