鎌状赤血球症（SCD）は世界中で何百万人もの人々に影響を与える遺伝性赤血球疾患です。異常な形をした赤血球が血管を詰まらせ、劇的な疼痛、臓器障害、さらなる重篤な合併症を引き起こすことで知られています。

治療選択肢は多岐にわたるものの、近年最も注目されているブレークスルーは、L-グルタミンの鎌状赤血球症へのFDA承認です。ブランド名では「エンダリ（Endari）」として知られるこの経口用L-グルタミン製剤は、5歳以上の小児から成人までの患者の疼痛危象（血管閉塞性危機）の頻度を低下させる効果が臨床試験で確認されており、入院や急性胸部症候群のリスクも placebo と比較して減少しました。

L-グルタミンがもたらす効果の詳細な機序は現在も研究中ですが、酸化ストレスの軽減と赤血球の正常形態維持能力の向上が鍵と考えられています。L-グルタミンは抗酸化物質グルタチオン合成の前駆物質であり、細胞を酸化ダメージから保護することで鎌状化を抑制し、重篤な発作を予測しにくくする可能性があります。

経口粉末として1日数回投与されるL-グルタミンは概ね安全ですが、便秘、吐き気、腹痛などの消化器症状が副作用として報告されています。医師の指導のもと用量を守り、異常を感じたら速やかに相談してください。鎌状赤血球症治療に用いられる高純度L-グルタミンは、寧波イノファームケム株式会社のような信頼できる供給元から確保されることで、治療効果と安全性を確実にします。

L-グルタミンによる鎌状赤血球症治療の承認は、アミノ酸が病態にどう介入できるかを示す好例です。今後も他の適応症への応用が研究中であり、個々の医療機関にご相談ください。