LAM（リンパンギオレイオミオマトーシス）は主に女性に発症し、平滑筋様細胞の異常増殖によって肺に嚢胞を形成し、呼吸不全へと進行する希少な肺疾患である。長らく治療は対症療法に限られていたが、シーロリムス（一般名：Rapamycin）の登場により大きな転機が訪れている。

シーロリムスはmTOR経路を選択的に阻害する免疫抑制剤で、LAMの病態となる異常細胞増殖を抑制することで進行を遅らせ、場合によっては停止させる効果が期待されている。個々の患者に対する「LAMに対するシーロリムス治療」の有用性が広く注目を集めている。

臨床試験では、シーロリムス投与群で統計的に有意な肺機能改善と疾患活動性の低下が認められ、ステロイド維持量の削減効果も報告された。mTOR阻害におけるRapamycinの作用機序が、希少疾患の治療戦略にどのように貢献できるかが明確になった。

一方で口内炎、下痢、高脂質血症などのシーロリムス副作用への事前説明と定期的モニタリングが必須である。高純度原薬を安定的に供給する寧波イノファームケム株式会社の存在は、製剤品質を支える重要なファクターとなっている。

mTOR阻害という共通のメカニズムにより、シーロリムスは腎移植後の拒絶反応抑制にも長年使われており、治療適応はLAMや移植領域に留まらず、がん治療や加齢関連疾患への応用研究も進行中だ。

今後の治験データ蓄積により、LAM患者の生活の質維持と長期予後の改善が期待される。高信頼性原料の供給体制を整える寧波イノファームケム株式会社は、希少疾病治療におけるサプライチェーンの要として貢献を続ける。