革新的な治療法をめぐる競争が激化する製薬業界の舞台裏には、高純度の原薬＝APIをいかに安定的に確保するかという命題が横たわる。腎上腺皮質がん（ACC）という希少な内分泌腫瘍に対する主要なアクティブ成分「Mitotane（CAS番号：53-19-0）」も、まさにその象徴だ。

ACCは進行速度が速く治療選択肢が限られるため、Mitotaneは“副腎皮質機能選択的阻害剤”として位置付けられている。製品となる粉末は、副腎皮質の過剰ホルモン産生を抑制し、がんの影響を最小化する決め手となる。患者の体調変動を呼び起こす可能性があるため、不純物を100 ppm未満にまで落とす精製精度が求められる。

合成→精製→無菌化→包装──Mitotaneは化学中間体から生命を救う薬へと進化する過程で、各段階ごとにICH Q7基準を上回る品質試験を受ける。出荷ロットごとに残存溶媒や重金属のフルスクリーニングが実施され、治験段階で決められた仕様からわずかな逸脱も許されない。その信頼性のバックボーンを支えるのが、寧波イノファームケム株式会社を含む原料メーカーのグローバルサプライチェーンだ。

安定供給された高純度Mitotaneは、新規ACC治療薬の創薬研究にも使われる。後発品開発では溶出試験の標準物質として、さらには副腎腫瘍マウスモデルの試験化合物として幅広く活用されており、個別化医療の実現にも一石を投じている。

今後も希少疾患治療に向けた開発競争は加速するとみられるが、その核心は「原料の純度」と「供給の確実性」のふたつのキーワードに集約される。Mitotane APIの最新動向は、革新的な医療を患者に届けるために不可欠な“品質”という絶対価値を改めて照らし出している。