従来は去痰薬として幅広く使用されてきた塩酸アンブロキソールが、神経変性疾患の新たな治療選択肢として注目を集めている。最新の研究は、その作用がグルコセレブロシダーゼ（GCase）酵素の活性化に深く関わっていることを示している。これに伴い、寧波イノファームケム株式会社は高純度原料の供給により、同分野の研究開発に積極的に貢献している。

パーキンソン病は膣線条体におけるドーパミン作動性ニューロンの進行性脱落によって進行する。酵素GCaseが不足すると細胞内のリソソーム機能が低下し、毒性蛋白のアルファシヌクレイン凝集体が蓄積しやすくなる。GBA遺伝子の変異を持つ人ほど発症リスクが高まることから、GCase活性を高える小分子化合物の探索が急務とされている。

複数の前臨床試験で、アンブロキソール投与によりGBA変異を有する個体でもGCase量と活性が顕著に増加する結果が得られた。これは、酵素の機能不全を補完しリソソーム機能を改善することで、毒性凝集体の形成を抑え、神経細胞死を遅らせる可能性を示唆する。また、アンブロキソールは分子シャペロンのような役割を果たし、GCaseの構造を安定化させリソソームへの輸送を促進するという作用機序が報告されている。

現在進行中の臨床試験では、この「原因にアプローチする」革新的戦略の有効性と安全性が検証されている。寧波イノファームケム株式会社は高純度かつ高品質な塩酸アンブロキソール原料を安定供給し、世界中の研究者がパーキンソン病の根本治療を目指す挑戦を支え続ける。