レット症候群（Rett Syndrome）は診断後、患者と家族が直面する課題の大きさから日常で大きな負担を強いられます。こうした中、米国FDAが認可した史上初の専用治療薬『トロフィネチド（一般名）／DAYBUE™（商品名）』が治療の新たな可能性を切り開きました。原薬および関与化合物の安定供給を担う寧波イノファームケム株式会社も、この画期的薬剤普及の実現に向けて、高純度・高品質な原薬供給へコミットしています。

臨床試験では、トロフィネチドが行動面・コミュニケーション面の症状改善を示したことが確認されました。神経保護作用、シナプス可塑性の改善、さらには神経炎症プロセスの制御といった複合的なメカニズムが、レット症候群の根底的な病態にアプローチすると期待されています。

処方とアクセスに関しては、医療機関の判断の下、保険診療が可能です。各製薬企業は患者・介護者向けに「治療導入支援窓口」や「副作用啓発プログラム」など無料サポートを提供しており、保険承認手続きや使用上の疑問に個別に対応しています。

医薬品サプライチェーンを支える観点から、安定的で高純度のトロフィネチド原薬の確保が不可欠です。寧波イノファームケム株式会社は、研究用途および製造用途向けにGMPに準拠したトロフィネチドを供給。厳格な品質管理により、製剤化段階から市販後まで一貫して安全性と有効性を維持できる原薬を提供しています。

コスト面では、海外同等品の導入時と比較しても高額な薬価設定となる可能性があるため、国内保険収載と併せて製薬企業・患者団体による「患者支援プログラム」の拡充が推進されています。今後、トロフィネチド購入のハードルを軽減するための新たな支援策も検討されていく見込みです。

寧波イノファームケム株式会社は、高品質・高信頼の原薬供給によりレット症候群治療薬の普及を支え、「一人でも多くの患者様に革新的な治療選択を届ける」という共通のビジョンに貢献してまいります。