SMN-C3：脊髄性筋萎縮症研究のための強力なSMN2スプライシングモジュレーター
脊髄性筋萎縮症を治療するための革新的可能性を、SMN-C3の先進的SMN2スプライシング調節で発見します。
お見積り・サンプル入手プロダクトのコアバリュー
SMN-C3
SMN-C3は、フルレングスSMN2メッセンジャーRNAの産生を高めるように設計された高選択性・経口利用可能な小分子化合物です。この標的化アプローチにより、SMNタンパク質レベルを大幅に上昇させ、脊髄性筋萎縮症（SMA）などの疾患に対して重要です。
- SMNタンパク質レベルを上昇させる SMN-C3：この化合物は、神経変性疾患との闘いにおいて重要な要素であるSMNタンパク質を高めるために設計されています。
- 運動機能を改善する SMA治療：初期研究では、SMA患者の運動機能において重要な改善が見込めることが示唆されています。
- SMN-C3 フェーズI臨床試験：当該化合物は現在フェーズI臨床試験中であり、治療応用への前進を示しています。
- 小分子SMN2モジュレーター：洗練された小分子として、SMN2遺伝子発現を調節する精密な方法を提供します。
主な利点
向上した有効性
SMN-C3による選択的なSMN2スプライシング調節は効果的な脊髄性筋萎縮症治療に不可欠な標的化治療戦略を提供します。
有望な前臨床結果
研究により、神経筋回路の保護と運動機能の改善が実証され、動物モデルにおける治療可能性が示されています。
経口バイオアベイラビリティ
経口活性型であるSMN-C3は便利で患者に優しい投与経路を提供し、創薬開発における他の治療法と差別化を図ります。
主要アプリケーション
神経筋疾患研究
SMN-C3の神経筋疾患における役割を探索し、生物医学研究の発展に貢献します。
医薬品開発
遺伝性疾患の新規治療薬の開発におけるキーコンポーネントとしてSMN-C3を活用し、治療薬開発を支援します。
遺伝治療イノベーション
遺伝子発現を調節するツールとしてSMN-C3を探求し、遺伝性疾患治療の革新を促進します。
バイオテクノロジー進展
バイオテクノロジー分野において特に希少疾病向けの新治療薬の開拓にSMN-C3の独自メカニズムを活用します。