寧波イノファームケム株式会社は、品質に磨きをかけた研究用試薬の安定供給により、生命科学研究を強力にバックアップしている。脊髄性筋萎縮症（SMA）のような治療が困難な遺伝性疾患に焦点を当て、SMN-C3という小分子化合物を開発・供給し、治療法確立に向けた研究の土台を築いている。

SMAは、運動ニューロンが徐々に消失する難病であり、SMN1遺伝子の変異により機能的なSMNタンパク質が不足することが主因だ。ただし患者にはSMN2遺伝子も存在しており、このSMN2が本来のように機能するようスプライシングを制御することが治療の鍵と考えられている。SMN-C3はまさにこの工程を正に導く分子だ。

SMN-C3は、経口投与可能で選択性の高いSMN2スプライシングモジュレータとして設計された。SMN2遺伝子からフルレングスのmRNAを効率的に転写させることで、充分な量のSMNタンパク質を再び細胞内に取り戻す。前臨床段階ではSMNタンパク質発現量の顕著な上昇とともに、SMAモデル動物における運動機能の改善が確かめられており、早期臨床応用への期待が高まっている。

SMN-C3に関する研究がもたらした知見は、SMAの病態解明のみならず次世代創薬に向けた道筋を描いている。動実験では、神経保護作用による生存率向上も報告され、薬物開発パイプラインへ組み込む価値が確認された。SMN2スプライシングの実効性を検証できる唯一無二のツールとして、グローバルな共同研究にも広く活用されている。

当社は製薬グレードの高純度中間体を安定的に供給すべく、厳格な品質管理体制を敷いている。これによりSMN-C3はフェーズI臨床試験へと進展し、希少疾患に苦しむ患者へ新たな治療選択肢を届ける重要な一里塚となった。研究機関や製薬企業が迅速かつ確実に試薬を確保できるよう、オンラインでの問い合わせ・ご購入フローも整備済みだ。

寧波イノファームケム株式会社は今後も最先端のターゲテッドセラピー研究を支えるべく、SMN-C3をはじめとした専門化合物の開発・供給を継続する。我々の使命は、SMAをはじめとする未承認疾患の治療法創出に必要な“ツール”を世界中の研究者へ届けることだ。