寧波イノファームケム株式会社は、分子生物学の最前線で研究を続けるバイオファーマ企業として、SMA（脊髄性筋萎縮症）治療の突破口となるSMN-C3の開発を主導しています。

SMA患者では、SMN1遺伝子が欠損または変異しているため、本来のSMN1たんぱく質が不足します。一方で、疾患の修飾遺伝子であるSMN2は存在するものの、そのスプライシングに起因する転写誤りで正常なたんぱく質産量が増えません。そこで同社は、経口可能なSMN2選択的スプライシング調節剤「SMN-C3」を創製。エキソン7の挿入効率を高めることで、機能的SMNたんぱく質産生量を大幅に増加させます。

実証実験では、SMN2スプライシング調節効果が優位に示され、細胞・がい模型においてSMNたんぱく質が劇的に増加。これに伴い、運動ニューロンの生存率向上と機能回復が認められました。

さらに、SMN-C3投与後のがいSMAモデルでは、運動機能の顕著改善と神経・筋回路の保護が確認され、統計学的に有意な生存期間延長が達成されました。これらのプリ臨床データは、臨床試験への移行を強く後押ししています。

寧波イノファームケム株式会社は、高純度・高品質の医薬中間体をグローバルに供給し、希少疾患研究を支える基盤を確立しています。SMN-C3は現在第I相臨床試験の途上にあり、経口剤としての投与利便性と高い安全性プロファイルが期待されています。同社は、引き続きSMN-C3をはじめとする革新的創薬基盤技術の開発を通じて、SMA患者さんの「治せる未来」に貢献してまいります。

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