في شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD.، نحن مستثمرون بعمق في العالم المعقد للبيولوجيا الجزيئية وتطبيقها على صحة الإنسان. يجسد عملنا مع SMN-C3، وهو مركب صيدلاني وسيط متطور، هذا التفاني. تم تصميم SMN-C3 خصيصًا لاستهداف وتعديل جين SMN2، وهو مكون حاسم في مكافحة ضمور العضلات الشوكي (SMA).

يعد ضمور العضلات الشوكي حالة وراثية مدمرة تتميز بنقص بروتين SMN. في حين أن جين SMN1 معيب عادةً في مرضى SMA، فإن جين SMN2، على الرغم من وجوده، يعاني من عيب في الربط يؤدي إلى عدم كفاية البروتين الوظيفي. ركزت شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. أبحاثها على تطوير مركبات يمكنها تصحيح هذا العيب. SMN-C3 هو أحد هذه المركبات، حيث يعمل كمنظم فعال للربط SMN2 قابل عن طريق الفم يهدف إلى زيادة إنتاج mRNA كامل الطول لـ SMN.

يهتم المجتمع العلمي بشدة بإمكانيات فعالية معدل الربط SMN2. تم هندسة SMN-C3 للتفاعل بشكل انتقائي مع جين SMN2، مما يعزز إدراج الإكسون 7 في نسخة SMN2. هذه العملية حيوية لتوليد بروتين SMN وظيفي. أظهرت أبحاثنا أنه باستخدام SMN-C3، يمكننا زيادة مستويات بروتين SMN بشكل فعال في نماذج SMA الخلوية والحيوانية. ترتبط هذه الزيادة بشكل مباشر بالتحسينات في صحة ووظيفة الخلايا العصبية الحركية.

يمتد تأثير SMN-C3 إلى ما هو أبعد من مجرد تعزيز مستوى البروتين. أظهرت الدراسات ما قبل السريرية التي استخدمت SMN-C3 قدرة ملحوظة على تحسين الوظيفة الحركية في نماذج SMA. يتم تحقيق ذلك من خلال حماية الدائرة العصبية العضلية، مما يضمن وصول الإشارات من الدماغ بفعالية إلى العضلات. علاوة على ذلك، أظهر المركب زيادة كبيرة في معدلات البقاء على قيد الحياة في النماذج الحيوانية التي تحاكي مرض SMA البشري، مما يسلط الضوء على واعده العلاجي. هذه النتائج حاسمة لتطوير الأدوية المستمر لمرض SMA.

تفخر شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. بأنها مساهم في تقدم علاجات الأمراض النادرة. يدعم التزامنا بإنتاج وسائط صيدلانية عالية النقاوة مثل SMN-C3 الأبحاث الحاسمة التي يتم إجراؤها عالميًا. مع تقدم SMN-C3 خلال تجارب المرحلة الأولى السريرية، ينتظر المجتمع العلمي بفارغ الصبر المزيد من البيانات حول سلامته وفعاليته. إن إمكانات معدل ربط SMN2 القابل للإعطاء عن طريق الفم لإحداث ثورة في علاج SMA هائلة، وشركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. مكرسة لدعم هذه الجهود الحيوية.

نعتقد أن البحث المستمر في المركبات مثل SMN-C3 ضروري لفتح آفاق علاجية جديدة. من خلال التركيز على الآليات الدقيقة للتعبير الجيني ووظيفة البروتين، تهدف شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. إلى توفير اللبنات الأساسية للجيل القادم من الأدوية المنقذة للحياة. إن اهتمام المجتمع العلمي بكيفية شراء/طلب مثل هذه المركبات الحيوية يؤكد أهميتها في البحث والتطوير.