تتصدر شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD.، الشركة المصنعة المتخصصة في مجال الحلول المبتكرة، تطوير حلول واعدة للاضطرابات الوراثية المنهكة. أحد هذه المجالات التي تركز عليها هو ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض عصبي عضلي حاد يؤثر على الخلايا العصبية الحركية. يقدم بحثنا في SMN-C3، وهو مُعدِّل قوي لـ SMN2 splicing، شعاع أمل للمرضى والعائلات المتأثرة بهذا المرض.

ينجم ضمور العضلات الشوكي عن نقص في بروتين الخلية العصبية الحركية الباقية (SMN)، وهو أمر بالغ الأهمية لصيانة ووظيفة الخلايا العصبية الحركية. غالبًا ما يكون الجين المسؤول عن إنتاج هذا البروتين، SMN1، مصابًا بطفرة أو محذوفًا لدى مرضى SMA. ومع ذلك، يوجد جين مطابق تقريبًا، SMN2، في جميع الأفراد، ولكنه ينتج بروتينًا مبتورًا وغير وظيفي بسبب خلل حاسم في splicing. يكمن مفتاح علاج SMA في تصحيح خلل splicing هذا في جين SMN2 لزيادة إنتاج بروتين SMN الوظيفي. هذا هو المكان الذي يحدث فيه SMN-C3، الذي طورته شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD.، تأثيرًا كبيرًا.

يعمل SMN-C3 كجزيء صغير انتقائي ونشط عن طريق الفم يستهدف جين SMN2. تتضمن آلية عمله تعديل عملية splicing لتفضيل إنتاج بروتين SMN كامل الطول. لا يهدف هذا النهج المستهدف إلى زيادة مستويات بروتين SMN فحسب، بل أظهر أيضًا نتائج ملحوظة في الدراسات قبل السريرية. تشير الأبحاث إلى أن SMN-C3 يمكنه تحسين الوظيفة الحركية بشكل كبير في نماذج SMA عن طريق حماية الدائرة العصبية العضلية. علاوة على ذلك، أظهرت الدراسات أن SMN-C3 يمكن أن يطيل عمر النماذج الحيوانية التي تظهر عليها أعراض SMA، مما يؤكد إمكاناته العلاجية.

يعد تطوير SMN-C3 بواسطة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. شهادة على التزامنا بالنهوض بالبحث الصيدلاني. كمركب يُعطى عن طريق الفم، يوفر SMN-C3 خيار علاج مناسب وسهل للمرضى. يتقدم المركب حاليًا خلال تجارب المرحلة الأولى السريرية، وهي خطوة حاسمة في تقييم سلامته وفعاليته الأولية لدى البشر. البحث والتقييم السريري المستمران حيويان لفهم الإمكانات الكاملة لـ SMN-C3 كعلاج رائد لـ SMA.

بالنسبة للباحثين والمتخصصين في مجال الأدوية المهتمين بـ كفاءة مُعدِّل splicing SMN2 أو الساعين إلى تطوير تطوير الأدوية في مجال أمراض الأعصاب العضلية، فإن فهم خصائص المركبات مثل SMN-C3 أمر بالغ الأهمية. تلتزم شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. بتوفير وسائط صيدلانية عالية الجودة ومكونات صيدلانية نشطة لدعم جهود البحث العالمية. يساهم استكشاف الإمكانيات العلاجية لـ SMN-C3 في الهدف الجماعي المتمثل في إيجاد علاجات فعالة للاضطرابات الوراثية النادرة.

الرحلة من الاكتشاف المخبري إلى التطبيق السريري معقدة، ولكن التقدم في فهم splicing الجيني والعلاجات بالجزيئات الصغيرة، مثل تلك التي قادتها شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. باستخدام SMN-C3، تمهد الطريق لمستقبل أكثر إشراقًا للأفراد الذين يعيشون مع ضمور العضلات الشوكي. نواصل الاستثمار في البحث والتطوير لتقديم حلول مبتكرة إلى السوق وتحسين نتائج المرضى.