تقف شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. في طليعة تطوير المركبات الصيدلانية المتقدمة التي تعالج الاحتياجات الطبية الحرجة غير الملباة. يساهم عملنا مع SMN-C3، وهو جزيء متخصص، بشكل مباشر في استراتيجيات علاجية مبتكرة لضمور العضلات الشوكي (SMA).

ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو اضطراب وراثي معقد يؤثر على الخلايا العصبية الحركية، مما يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات والشلل. السبب الأساسي هو نقص في بروتين Survival Motor Neuron (SMN). في حين أن جين SMN1 عادة ما يكون مصابًا في مرضى SMA، فإن جين SMN2، على الرغم من وجوده، يحتوي على عيب في التوصيل يقلل بشكل كبير من إنتاج بروتين SMN الوظيفي. تركز التدخلات العلاجية على تجاوز هذا العيب وزيادة مستويات بروتين SMN الوظيفي. هذا هو المكان الذي تلعب فيه المركبات مثل SMN-C3، التي طورتها شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. بدقة، دورًا.

SMN-C3 هو جزيء صغير نشط عن طريق الفم ومختص مصمم ليعمل كمعدل لتوصيل SMN2. تستهدف آلية عمله المتطورة جين SMN2، مما يعزز تضمين الإكسون 7 في الحمض النووي الريبوزي المرسال. هذا الإجراء يزيد بشكل فعال من إنتاج بروتين SMN كامل الطول وعملي. أظهرت الأبحاث قبل السريرية أن SMN-C3 يمكن أن يزيد بشكل كبير من مستويات بروتين SMN، وهو الهدف الأساسي لعلاج SMA. يرتبط هذا التعزيز مباشرة بتحسين الوظيفة العصبية العضلية والصحة العامة في النماذج الحيوانية للمرض.

تتمثل الاستراتيجية العلاجية وراء SMN-C3 في عدم زيادة بروتين SMN فحسب، بل أيضًا في تحسين وظيفة الحركة في SMA. أكدت الدراسات أن إعطاء SMN-C3 يؤدي إلى تحسين النشاط الحركي وحماية الدائرة العصبية العضلية. كما أن إمكانات المركب في إطالة العمر في نماذج SMA تؤكد على وعده كعامل علاجي. يعد التقييم المستمر لـ فعالية معدل توصيل SMN2 مفتاحًا لتطويره.

تلتزم شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. بدعم الباحثين وشركات الأدوية في جميع أنحاء العالم من خلال توفير الوصول إلى SMN-C3 عالي الجودة. دورنا كمورد للمواد الوسيطة الصيدلانية الهامة أمر حيوي لتقدم تطوير الأدوية. إن تقدم SMN-C3 إلى التجارب السريرية للمرحلة الأولى هو إنجاز كبير، ويمثل خطوة حاسمة نحو جعل هذا العلاج المبتكر متاحًا للمرضى.

يتطلب السعي وراء علاجات فعالة لـ SMA أبحاثًا متطورة وموارد كيميائية موثوقة. تضمن شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. أن الباحثين لديهم الأدوات التي يحتاجونها، بما في ذلك المركبات المتقدمة مثل SMN-C3. تعد القدرة على شراء/اقتناء هذه المواد الكيميائية البحثية المتخصصة أمرًا أساسيًا للابتكار المستمر في القطاع الصيدلاني.

بينما تواصل شركة NINGBO INNO PHARMCHEM CO.,LTD. عملها في تطوير المركبات الصيدلانية الهامة، يمثل SMN-C3 مثالاً رئيسيًا على كيفية تقديم التدخلات الجزيئية المستهدفة أملًا جديدًا للمرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية شديدة مثل ضمور العضلات الشوكي.